약제의 요양급여대상여부 등의 평가

기준 및 절차 등에 관한 세부사항(안)

제1조(목적) 이 기준은 국민건강보험요양급여의기준에관한규칙(이하 “요양급여기준”이라 한다) 제11조의2제6항의 규정에 의하여 약제의 요양급여대상여부등에 대한 평가기준 및 절차 등의 세부사항을 정함을 목적으로 한다.

제2조(적용범위) 약제의 요양급여대상여부 평가와 관련하여 요양급여기준 및 신의료기술등의결정및조정기준에서 규정된 사항을 제외하고는 이 규정에 의한다.

제3조(자료제출) ①요양급여기준 제10조의2제2항 내지 제3항에 의하여 결정신청서에 첨부하여야할 서류는 별표1 “약제의 유용성 및 비용효과성 자료 제출범위 및 작성방법”에서 정한 바에 의하여 작성․제출하여야 한다.

②별표1 “약제의 유용성 및 비용효과성 자료 제출범위 및 작성방법” 제2호 바항에 의한 경제성 평가 자료는 별표2 “의약품경제성평가지침”에 의하여 작성하여야 한다.

제4조(신청서 반려) ①다음 각호의 어느 하나에 해당하는 약제의 결정․조정신청서에 대하여는 접수단계에서 반려할 수 있다.

1. 요양급여기준 제10조의2제2항 제1호 내지 제6호의 자료가 첨부되지 않은 약제결정신청서

2. 신의료기술등의결정및조정기준 제4조제2항에 의한 별지 제2호 서식의 구비서류가 첨부되지 않은 결정 약제의 조정신청서

②제1항제1호의 규정에도 불구하고, 약제급여목록표에 등재되어 있는 약제와 동일성분․동일제형 약제인 경우에는 요양급여기준 제10조의2제2항 제2호 내지 제6호의 자료를 생략할 수 있다.

제5조(평가내용) 약제급여평가위원회(이하 “위원회”라 한다)는 약제의 요양급여대상여부를 평가함에 있어 다음 각호의 사항을 고려하여야 한다.

1. 대체가능성, 질병의 위중도, 치료적 이익 등 임상적 유용성

2. 투약비용, 임상효과의 개선 정도, 경제성평가 결과 등 비용효과성

3. 대상환자수, 예상사용량, 기존 약제나 치료법의 대체 효과 등 보험재정에 미치는 영향

4. 제외국의 등재여부, 등재가격, 급여기준 등

5. 기타 국민건강 및 의약산업에 미치는 영향 등

제6조(요양급여대상 선별기준) 위원회는 제5조 각호의 검토결과를 종합적으로 고려하여 다음 각호의 어느 하나에 해당하는 것으로 평가되는 경우 요양급여대상 약제로 선별할 수 있다.

1. 임상적으로 유용하면서 비용효과적인 약제로서 제외국의 등재여부, 등재가격 및 보험급여원리, 보험재정 등을 고려할 때 수용 가능하다고 평가하는 경우

2. 제1호에 해당되지 않음에도 대체가능한 치료방법이 없거나 질병의 위중도가 상당히 심각한 경우로 평가하는 경우 등 환자의 진료에 반드시 필요하다고 판단되는 경우

3. 기타 국민건강에 미치는 영향을 고려하여 필요하다고 평가하는 경우

제7조(진료상 반드시 필요하다고 판단되는 약제) 요양급여기준 제11조의2제5항 및 제13조제2항 등에서 규정한 환자의 진료에 반드시 필요하다고 인정하는 약제는 다음 각호의 어느 하나와 같다.

1. 대체가능한 다른 치료법이 없는 경우

2. 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 약제로 대체 가능한 다른 약제가 없는 경우

3. 희귀질환에 사용되는 약제로 환자의 진료에 반드시 필요하다고 인정하는 경우

4. 기타 보건복지부장관이 환자의 진료에 반드시 필요하다고 인정하는 경우

제8조(실무검토내역 통보 등) ①원장은 약제의 요양급여대상여부 등에 대한 실무검토가 완료된 경우 이를 평가대상 약제의 제조업자․수입자에게 통보하거나 열람을 실시하여야 한다.

②실무검토내역에 대하여 의견이 있는 약제의 제조업자․수입자는 실무검토내역을 통보받거나 열람한 날로부터 7일 이내에 의견을 제출하여야 한다.

제9조(위원회 안건상정) ①위원회의 안건은 결정․조정신청서(이하 “신청서”라 한다) 접수일자 순으로 상정한다.

②제1항의 규정에도 불구하고 다음 각호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 위원회의 안건 상정일자를 조정할 수 있다.

1. 결정․조정신청 당시 제출하지 아니한 새로운 자료를 추가로 제출한 경우

2. 신청자의 자료보완에 상당한 시일이 소요된 경우

3. 신청자가 실무검토내역에 대하여 의견을 제출한 경우

4. 요양급여기준 제11조의2, 제12조 및 제13조제2항의 규정에 의한 결정․조정 약제 중 신의료기술등의결정및조정기준 제8조제2항제5호에서 규정한 약제

제10조(위원회의 평가결과 통보) ①원장은 회의개최일로부터 10일 이내에 평가대상 약제의 제조업자․수입자에게 위원회의 평가결과를 통보하여야 한다.

②원장은 위원회 평가결과를 보건복지부장관에게 보고하여야 한다. 이 경우 평가대상 약제의 제조업자․수입자가 재평가를 요청할 수 있는 기간이 종료되는 날로부터 7일 이내에 보고하여야 하며, 요양급여기준 제11조의2제2항에 의하여 약제의 제조업자․수입자가 재평가를 요청한 약제는 제외한다.

③원장은 위원회의 평가가 완료된 약제 중 다음 각호에 해당하는 약제에 대한 평가결과를 국민건강보험공단이사장에게 통보하여야 한다. 이 경우 평가대상 약제의 제조업자․수입자가 재평가를 요청할 수 있는 기간이 종료되는 날로부터 7일 이내에 통보하여야 하며, 요양급여기준 제11조의2제2항에 의하여 약제의 제조업자․수입자가 재평가를 요청한 약제는 제외한다.

1. 요양급여기준 제11조의2제3항 후단의 규정에 해당하는 약제

2. 요양급여기준 제12조제3항의 규정에 의거 요양급여기준 제11조의2제2항 내지 5항의 규정을 준용하여야 하는 약제

3. 요양급여기준 제13조제3항의 규정에 의거 요양급여기준 제11조의2제2항 내지 5항의 규정을 준용하여야 하는 약제

4. 요양급여기준 제13조제5항제2호의 규정에 해당하는 약제

제11조(재평가 요청) ①요양급여기준 제11조의2제2항의 규정에 의하여 평가대상 약제의 제조업자․수입자가 재평가를 요청할 수 있는 경우는 다음 각호의 어느 하나와 같다.

1. 위원회 결정 당시 제출한 자료보다 임상적 효과의 개선을 입증하는 자료를 제출하는 경우

2. 위원회 결정 당시보다 비용효과성의 개선을 입증하는 자료를 제출하는 경우

②간사는 재평가 요청 약제에 대한 검토결과 제1항 각호의 어느 하나에 해당하지 않다고 판단되는 경우 위원장과 협의하여 위원회의 재평가 대상에서 제외할 수 있다.

제12조(기간계산) 신의료기술등의결정및조정기준 제10조의 규정에 의하여 결정․조정신청자에게 관련서류 및 증빙자료 등의 제출을 요구한 경우 자료제출에 소요되는 기간은 요양급여기준 제11조의2제2항의 규정에 의한 처리기간에 산입하지 아니한다.

제13조(자료요청 및 제공 등) ①원장 및 위원회의 위원장은 약제의 요양급여대상여부 등의 평가와 관련하여 국민건강보험공단, 관련단체, 약제의 제조업자․수입자 등에게 필요한 자료의 제공을 요청할 수 있다.

②원장은 약제의 제조업자․수입자가 의약품 경제성평가를 위하여 건강보험 약제비 청구 자료를 요청할 경우 공공기관의개인정보보호에관한법률이 정한 범위내에서 이를 제공하거나 공표할 수 있다.

③약제의 제조업자․수입자가 건강보험 약제비 청구자료의 제공을 요청하고자 하는 경우에는 품목허가증(신고서) 사본 또는 식품의약품안전청장에게 품목허가(신고)를 신청 중인 약제임을 확인할 수 있는 서류를 첨부하여야 한다.

제15조(보칙) 이 규정이 정하지 아니한 기타 필요한 사항은 원장 또는 약제급여평가위원회가 별도로 정하는 바에 의한다.

부       칙

제1조(시행일) 이 규정은 2007년   월    일부터 시행한다.

제2조(경과조치) 이 규정 시행전에 신의료기술등의결정및조정기준제2조의 규정에 의하여 설치된 약제전문평가위원회가 행한 사항은 이 규정에 의한 위원회가 행한 것으로 본다.

제3조(경과조치) 제3조제1항의 규정에도 불구하고 2007년12월31일까지는 경제성평가 자료가 제출되지 아니하거나 미비한 경우라 하더라도 요양급여기준 제10조의2제2항 내지 제3항에 의해 제출된 자료를 기준으로 평가할 수 있다.

[별표1]

약제의 유용성 및 비용효과성 자료 제출범위 및 작성방법

1. 결정(조정)신청 약제별 자료제출 범위

○ 결정신청 약제

제출자료 (주1) 신청약제	품목 (신고)허가증(신고서) 사본	약제의 유용성 및 비용효과성 입증 자료
		가. 약제정보	나. 치료개관	다. 교과서,의약품집 수재내역	라. 학술지 수재 내역	마. 대체가능약제와의 비교	바. 지침에 따른 경제성평가자료	사. 재정영향검토	아. 제외국등재현황	자. 기타신청자의견
신규 성분 의약품	○	○	○	○	○	○	○	○	○	○
새로운 투여경로	○	○	○	○	○	○	○	○	○	○
새로운 효능군 또는 효능효과 추가	○	○	○	○	○	○	○	○	○	○
새로운 조성 (복합제)	○	○	○	○	△	○	△	○	○	○
동일투여경로의 새로운 제형	○	○	○	○	△	○	△	○	○	○
용법용량의 개선 (서방성제제 등)	○	○	○	○	△	○	△	○	○	○
이성체 또는 염류 변경	○	○	○	○	△	○	△	○	○	○
요양급여기준 제10조의2제3항에 해당하는 약제	(주2)	○	○	○				○	○	○
급여목록표에 동일성분․동일제형 약제가 등재된 약제	○	○

* 신규성분의약품 : 약제급여목록에 등재된 적이 없는 신규성분을 포함한 의약품

으로, 약사법 제2조 제12항에 의한 신약을 포함함.

* 새로운 투여경로 : 기등재된 동일 성분 품목과 투여경로가 다른 경우.

투여경로는 크게 내복(A), 주사(B), 외용(C)으로 구분함.

* 새로운 효능군 또는 효능효과의 추가 : 기등재된 동일성분 제품과 전혀 다른 효능효과를 가진 품목 또는 다른 효능효과를 추가로 받은 품목. 효능효과를 추가로 받은 품목인 경우, 추가된 효능효과에 대한 자료를 제출할 것.

* 새로운 조성(복합제) : 기등재된 2개 성분 이상의 복합제

* 동일 투여 경로의 새로운 제형 : 동일 투여 경로 내에서 기등재된 성분 품목의 제형이 변경된 경우 예) 정제 → 시럽제, 산제

* 용법용량의 개선 : 서방성 제제 등 기등재된 동일 성분 품목에 비해 용법용량이 개선된 경우

* 이성체 또는 염류 변경 : 기등재된 성분의 이성체이거나 염류가 변경된 경우.

다만, 효능효과가 다르거나 투여경로가 다른 경우에는 ‘새로운 효능군’ 또는 ‘새로운 투여경로’항에 따름.

주1) 제출자료의 각 항목별 범위는 2. 약제의 유용성 및 비용효과성 자료 작성방법 참조

2) 식품의약품안전청장이 긴급한 도입이 필요하다고 인정한 서류

3) ○는 제출해야 하는 자료임.

△의 경우 필요시 제출(단, ‘바. 지침에 따른 경제성 평가자료’의 △로 표시된 경우에는 경제성 평가자료를 ‘마. 대체가능약제와의 비교의 4)투약비용비교’ 자료로 갈음할 수 있음.)

4) 바. 경제성평가자료 제출을 생략할  수 있는 경우

- 기등재 의약품에 비해 효과가 동등 또는 개선되었으나, 투약비용이 저렴한 경우

- 희귀의약품으로서 대상 환자수가 적은 희귀질환에 사용하는 약제의 경우

다만, 희귀의약품에 지정되었다고 하더라도 대상환자수가 적은 희귀질환에 사용하는 약제가 아닌 경우에는 경제성평가자료 제출 대상임.

○ 조정신청 약제 :  해당 항목

2. 약제의 유용성 및 비용효과성 자료 작성방법

가. 신청의약품의 허가(신고)사항 등 약제 정보

항 목		내 용 (가급적 상세 기재 요망)
약품명
구 분 (해당항에 √)		□국내제조, □수입의약품(수입국가: ), □신약, □새로운 투여경로, □새로운 조성(복합제), □동일투여경로의 새로운 제형, □용법용량의 개선(서방정 등), □이성체 또는 염류 변경 □희귀의약품, □희귀질환치료제
주성분 및 함량
제형 및 성상
효능ㆍ효과
용법ㆍ용량
금기증
사용상의 주의사항
부작용
의약품 분류	식약청	-의약품 등 분류번호, -전문/일반의약품 구분
	ATC	-www.whocc.no/atcddd/ 참조
약리기전
품목허가(신고)일
주요허가조건
결정신청가격 및 산정 근거
신청약품 개발국 및 최초허가년도
사용 국가 및 각국 발매년도

나. 치료 개관(대상질환명 : ☞ 신청품의 적응증별로 기재                )

구분		주요내용
정의, 진단, 자연경과 등
현행 치료방법	제외국 가이드라인	다음을 구분하여 기술 Ⅰ군: 국제기구 가이드라인(WHO 등) Ⅱ군: 국가 공공기관 가이드라인(NHI 등) Ⅲ군: 국제적 전문학회/단체의 가이드라인(국제심장학회 등) Ⅳ군: 국내 전문학회/단체의 가이드라인
	관련 문헌	교과서, 유수 의학 전문지(SCI impact factor 3.0이상을 선호함)의 종설(narrative review article)
신청품의 개발경위 (특장점 등)
신청품의 치료적 의의		- 현행 치료법의 대체인가? 아니면 보완적인가? - 현행 치료법 이후의 2차적 개념의 약제인가?(현행 치료법에 반응하지 않거나, 부작용등으로 인해 사용할 수 없는 사람들만 사용하는 것인가?) 등

* guideline, 관련 문헌에 대한 자료는 국문으로 요약하고, 원문 사본은 별도 제출함.

* 관련문헌 및 논문 사본을 hard copy로 제출할 경우에는 3부 제출함.

다. 교과서, 의약품집 등 수재내역

☞ 신청품에 대한 monograph 위주로 정리

참고문헌	주요내용
1. 의약품집 수재 내역	다음을 구분하여 기술 Ⅰ군: 국가공인 약전(Pharmacopeia) 수재 내용 (USP/NF JP, BP 등) Ⅱ군: 보험급여기준 국가공인 전문의약품집 (예, AHFS-DI, USP-DI 등) Ⅲ군: 허가사항 의약품집(예, PDR 등) Ⅳ군: 기타 의약품정보집(예, Martindale 등) 예시) (Ⅲ군) PDR 2002 p1256-1257 “주요내용요약”
2. 교과서 수재 내역	다음을 구분하여 기술 Ⅰ군: 전문학회 출간(해당 학문분야 대학교재) Ⅱ군: 개인/출판사 출간 예시) (Ⅰ군) Harrison 15th 175-177 “주요내용요약”

* 국문으로 요약하고, 원문 사본은 별도 제출함.

라. 학술지 수재 내역

☞ 아래 검색 내역은 검토자가 동일한 방법으로 검색해 본 후 비교 할 수 있도록 자세히 기재

☞ 발표되지 않은 임상시험 내용은 아래 논문 목록에 별도 기재하고, 별첨.논문요약표에 따라 정리 제출

•선정과정에 사용한 데이터베이스 : 예) Pubmed, Cochrane, Embase

•검색시 사용한 검색어(keyword) :

•총 검색 건수 : _ 편

•이 중 하기 문헌을 선정하기까지의 포함/배제 기준 : (자세히 기재 요망)

•결과 : 총 __ 건의 논문 제출

검 색 결 과	제출 논문
∙Ⅰ군: SCI급 논문 ∙Ⅱ군: 비 SCI급 국내외 논문 ∙Ⅲ군: 전문단체 학술발표 자료	_편 _편 _편
∙범주1: RCT에 대한 체계적 문헌 고찰(systematic review, 메타분석) ∙범주2: RCT(무작위대조군시험), 범주 3에 대한 SR ∙범주3: quasi-RCT, case control, cohort study,기타관찰연구 ∙범주4: case series, case report, 비분석적 연구 ∙범주5: 전문가 의견(review)	_편 _편 _편 _편 _편

❑ 제출 논문 목록

연번	구분	출 전	제 목
1
2
⋮

* 구분항목 기재 요령: 상기 표의 범주에 따라 SCI 여부 및 연구형태에 따른 범주 기재.

예를 들어 SCI 저널에 실린 RCT(randomized controlled trials)인 경우 “Ⅰ-2”로 기재.

* 각 논문은 ‘별첨. 제출논문 요약표’ 의 양식에 따라 요약하고, 원문의 사본을 별도제출하고, hard copy로 제출할 경우에는 3부 제출함.

** 참조 : 검색어 선정.

아래의 PICO 형식에 따라 질문에 맞는 검색어를 사용하여 검색함.

- P : Patient, Population, Problem  대상 환자는 누구인가?(대상질환)

- I : Intervention, Index test    환자에게 어떤 약물요법(치료법 등)을 시행했는가?

- C : Comparator            다른 약물요법(치료법 등)은 무엇이 있는가? 예를 들어 표준적인 치료법

- O : Outcome               그 약물요법은 이 질병에 있어 어떤 효과를 나타내는가?

예를 들어 류마티스관절염에 사용하는 A라는 신약에 대해 B라는 기등재약과의 임상효과를 비교하고 싶은 경우, P는 “rheumatoid arthritis”와 관련된 용어가 될 수 있고, I는 'A'약과 관련된 용어(성분명, 제품명, 약리기전 등)가 될 수 있으며, C는 ‘B'약과 관련된 용어가 될 수 있음. 각 용어를 사용하여 검색한 후 “AND”로 묶어주면 질문에 대한 답을 얻을 가능성이 있는 논문을 검색할 수 있음.

※ 별첨: 제출논문 요약표

구분

내용 (상세 기술 요망)

연번

(※상기의 제출 논문 목록에 기재한 연번 기재)

내용 구분

(해당 □난에 표시)

□경제성 평가, □메타분석, □Randomized controlled trial(RCT),

□Cochrane Review,  □Systematic Review of RCTs,

□Systematic Review of case-control or cohort studies,

□case-control or cohort studies, □case report or case series,

□기타(             )

제목

출전

시험에 참여한 국가

저자, 소속기관명

시험목적

대상환자 선별/배제기준

-대상환자군, Inclusion /exclusion criteria에 대해 기재

환자수

-시험군 _ 명, 대조군 _ 명

시험약

대조약

시험기간

-투여전 기간, 투약기간, follow up기간 등 구체적으로 기재

시험방법

-전향적 연구/후향적 연구, 단면 연구/환자대조군 연구/코호트 연구, 무작위배정비교연구, 이중맹검 여부 등 기재함.

-약물 투여 계획, 검사 및 평가 계획 등 구체적으로 기재.

-체계적 문헌 고찰인 경우 검색 전략 및 방법, 자료 추출, 결과 합성 등 구체적으로 기재.

평가항목

-primary endpoint, secondary endpoint를 구분하여 각 항목의 definition, 측정방법 등에 대해 구체적으로 기술

포함환자특성

-patients characteristics(실제 임상시험에 참여했던 환자 특성 예를들어, 연령, 성별, 이전 요법 횟수, 병용약물 수, 질환의 중증도 등)

-중도 탈락한 환자수 및 탈락 사유(약물요인, 질병요인) 등을 세분화하여 기재함.

시험결과

(수치 등 구체적으로 기재)

-논문상의 결과 수치를 P값(또는 신뢰구간)과 함께 기재하되, 주요 임상지표의 변화(단위 포함), 사망률의 변화, 생존연수의 변화, 질보정생존연수(QALYs)의 변화, 부작용 발현율의 변화, 복약순응도(compliance)의 변화 등을 구체적으로 기재함.

- 아래와 같은 비교표(예시)를 선호함.

평가 항목	시험군%	대조군%	P값
LDL-C	-38.2	-39.4	0.65
TC	-26.9	-28.5	0.41
TG	-29.8	-17.4	0.15
HDL-C	8.3	3.6	0.13

결론

-연구자의 결론을 요약 기재함.

기타

(민감도분석, 연구의 한계, 연구자관점, 후원자 등)

-연구의 한계, 해당 임상시험과 신청 기업과의 관계(예, 연구기금 지원 여부) 등을 기재함.

-경제성 평가 문헌인 경우 민감도 분석 결과, 연구자의 관점(사회적관점, 보험자관점, 환자관점)도 ‘기타’항에 기재함.

마. 대체가능약제와의 비교

1) 대체 가능(또는 비교 대상)약제의 선정

☞ 신청약제의 특성상 비교대상 약제가 없을 시에는 표준이 되는 의료행위(수술 또는 관행적 처치 등) 또는 치료재료 등과 비교함.

구 분	내 용
신청품의 적응증 관련 국내 시장 상황
대체 가능 약제
근거	○ 아래 사항을 고려함. - 비교임상시험은 무엇과 했는가 - 동일효능효과 약제로서 기등재 품목은 무엇인가? 각 품목의 시장점유율은 어떻게 되는가? - 임상 가이드라인에서 신청품과 동일한 선상에 무엇이 있는가? - 체계적 문헌 고찰 및 review 논문에서는 무엇과 비교하였나?

*대체 가능(또는 비교 대상) 약제 : 보험 등재 의약품을 기준으로 작성

*대체가능성 측면에서 특별히 고려될 수 있는 약제는 단지 기등재약 중 효과나 부작용 등의 면에서 대체 가능한 약제가 존재하지 않는 경우가 아니라, 그 동안에 해당 상병을 치료할 만한 방법이 없다가, 신청약이 등장함으로써 치료가 가능해진 경우로 한정함.

2) 대체 가능(또는 비교 대상) 약제와 허가사항 등 비교

구분		신청약제	대체 가능(또는 비교) 약제
약품명			약품명 1	약품명 2	약품명 3	…
제약사명
주성분
효능ㆍ효과 (적응증)
용법ㆍ용량
최대 투약기간
제형
약리기전
의약품 분류	식약청
	ATC
등재함량 및 상한금액

* 최대투약기간 : 허가사항에 의거 최대 투약기간이 있는 경우 표시

* 약품명 및 제약사명 : 동일 성분 중 사용량이 많은 제품 기준으로 기재.

* 상한금액 : 각 약품의 보험 등재 함량별로 가격 기재. 예) 10㎎정 100원, 20㎎정 150원, 30㎎정 160원

동일 성분코드에 해당하는 제품들의 사용량을 감안한 가중평균가 적용.

3) 대체 가능(또는 비교 대상) 약제와 임상효과 등 비교

☞ 해당 약제 특성에 맞추어 항목 변형 가능(예를 들어 효과는 동일하고 안전성이 차이가 나는 경우, 안전성 항목만 구체적으로 비교 가능)

☞ 각 요법의 근거 논문 사본 및 국문 요약문(별첨. 논문 요약표) 첨부 필수

○ 대상적응증명(           _)

☞ 치료군이 완전히 다른 두가지 이상의 적응증(예, 신경병증성 통증, 간질)을 가진 약제의 경우, 적응증별로 비교표 작성

구 분			신청약제 포함 요법				비교 요법
regimen
시험 설계	저자
	대조 요법
	환자수	시험군
		대조군
		총계
	대상환자 (Target patient)
	환자특성 (characteristics)
	기간	투약
		F/U
효과	평가지표		시험군	대조군	시험군	대조군	시험군	대조군	시험군	대조군	시험군	대조군
	1차 지표:
	95% CI
	유의성
	2차 지표:
	95% CI
	유의성
안전성
기타	편의성 등

* 유의성 : P값 또는 상대위험도(95% 신뢰구간 포함) 등 제시

* 효과, 안전성, 기타 사항 비교시, 가능한 동일한 평가항목을 제시하여 비교할 것.

* 비교약물의 임상시험결과의 근거 논문 선정시, 검색 및 선정과정을 자세히 명기할 것.(SCI 저널에 수재된 범주 1 또는 2(체계적문헌고찰 및 무작위비교임상시험)의 자료를 선호하며, 임상guideline의 근거가 되는 임상논문이나 대규모 3상 임상시험을 선호함.)

4) 대체 가능(또는 비교 대상) 약제와 투약비용 비교

약품명 항목		신청약제	대체가능약제(또는 행위, 치료재료)
			약제1	약제2	약제3	약제4...
※ 검토 대상 약제의 약품비	상한금액 1회 투여량 1일 투여회수
	1일투약비용(a)
	약제치료기간 (평균투여일수)(b)
	치료기간당 소요비용(c) c= a×b
기타 병용 약제의 약품비	상한금액 1회 투여량 1일 투여회수
	1일투약비용(d)
	약제치료기간 (평균투여일수)(e)
	치료기간당 소요비용(f) f= d×e
기타 의료비	○ 진단 검사비 ○ 모니터링비용 ○ 소모품비 ○ 기타
	합계(g)
※ 재정 추계	1일 총투약비용(i) i=a+d
	치료기간당 총투약비용(j) j=c+f
	치료기간당 총치료비용(k) k=c+f+g
	연간 추정 환자수(h)
	연간 추정 소요투약비용(l) l=k×h

주) 1. ※항목은 필수 기재 항목임. (기타병용약제 약품비와 기타 의료비는 필요시 기재함.)

2. 상한금액 : 동일 성분코드에 해당하는 제품들의 사용량을 감안한 가중평균가 적용.

3. 1일투여량은 허가서상의 상용량, 최대, 최소량등 용량비교 설정 근거 명시함.

4. 약제치료기간, 연간추정환자수, 병용약제의 약품비, 기타의료비의 각 내용들에 대해서는 각각의 산정근거를 주석에 명시하고 그 근거 자료 별도 제시함.

5. 병용약제의 약품비에는 해당 약제를 투여하기 전이나 투여 도중, 혹은 투여 후에 함께 사용하여야 하는 다른 약제가 있다면 각각의 내용은 무엇이며, 각 소요비용 및 절감비용에 대해 자세히 별도 제시함.

6. 기타의료비에는 신청약제를 사용시 병용되는 다른 치료 또는 특정한 검사(예를 들어 약물투여 대상여부 확인 목적이라든지, 부작용을 모니터링할 목적으로 하는 검사) 등이 있다면 각각의 내용은 무엇이며, 각 소요비용 및 절감비용에 대해 자세히 별도 제시함.

7. 기타의료비의 기타항목에는 부작용 발현률 감소, 동일 치료기간당 상대적 임상 효과의 증가(치료율 증가, 삶의 질 증가, 생명 연장 등), 내원횟수 감소, 복용용이성 등으로 인해 절감되는 비용에 대해 기재하며, 근거를 자세히 별도 제시함.

8. 각 비용의 산정은 경제성평가 지침 및 표준비용산출기준의 사항을 준용함.

9. 상기 비용에 포함되지 않으나 반드시 고려해야 할 간접비용(또는 절감비용)이 있는 경우 별도로 명기함.

바. 경제성 평가 자료

☞ ‘의약품경제성평가지침’에 따른 ‘경제성평가자료작성요령’에 의거 별도 제출함.(별지 1 참조)

사. 재정 영향 검토

구분	내용	근거
대상환자수
예상사용량 (등재후 3-5년)
신청품의 연간추정보험급여비
재정영향검토 (기존 치료제를 대체하는 경우 이를 반영한 영향)
향후 적응증 추가 등에 대한 계획

아. 제외국 등재 현황

☞ 동 항목의 기재사항에 대한 근거자료를 별도로 제출함.(해당국 약가책자 해당페이지 사본 등)

○ 허가사항비교

등재국가	일본	프랑스	독일	이태리	스위스	영국	스페인	호주	기타국
국내와 동일한 적응증
기타 적응증
급여여부
급여제한
허가연도

*기타국 : 근거 자료가 있는 경우 제시.

*국내와 동일한 적응증 : ○, X 로 기재

*기타 적응증 : 국내허가사항에는 없으나 외국에서는 허가된 적응증이 있는 경우 기재(해당항에 ○, X하고, 세부 내역은 별도 기재함.)

*급여 제한 : 각 나라별로 보험 급여에 조건이나 제한 기준이 있는 경우 기재(해당항에 ○, X하고, 세부 내역은 별도 기재함.)

○ 신청품의 제외국 약가 (※ 국내 신청가격 :           원)

등재국가	일본	프랑스	독일	이태리	스위스	영국	스페인	호주	기타국	평균
외국약가 (해당국 화폐단위)										-
환산가(원)
국내신청가격 비율(%)	_%	_%
근거(출처)										-

※ 적용 환율 : _년 _월 평균

환율은 결정․조정신청서 접수월 전월의 평균 최종고시 매매기준율을 적용함.

※ 국내신청가격 비율: 외국약가 환산가 대비 신청가격의 비율(국내신청가격÷외국약가환산가×100)

※ 근거 : 약가 출처 기재.

○ 국내 허가된 함량(또는 포장단위)과 다른 함량이 외국에 등재되었는지 여부

등재국가	일본	프랑스	독일	이태리	스위스	영국	스페인	호주	기타국
허가 함량 또는 포장 단위 및 등재 약가

*허가포장단위 : 신청품과 동일한 성분제품의 각 국에 수재된 함량단위 및 포장단위를 기재

○ 비교대상 약제의 제외국 약가

☞ 상기 자료의 효과 및 비용 비교 대상 약제와 비교함.

등재국가		일본	프랑스	독일	이태리	스위스	영국	스페인	호주	기타국	제외국 평균	국내
신청품												신청가격
비교대상1	약가										-	_원
	비율										_%	_%
비교대상2	약가										-	_원
	비율										_%	_%
비교대상3	약가										-	_원
	비율										_%	_%
⋮

* 비교대상 : 제품명으로 기재

* 약가 : 제외국에 등재된 약가

* 비율 : 비교대상 약품의 해당국 약가 대비 신청품의 해당국 약가 비율(신청품의 해당국 약가 ÷ 비교대상 약품의 해당국 약가 × 100)

* 제외국 평균 : 각 국의 비교대상 약품의 약가 비율의 평균을 기재

자. 기타 신청자 의견

항목	내 용
급여의 적정성에 대한 의견
경제성에 대한 의견
보험급여기준에 대한 의견
기타

[별표2]

의약품경제성평가지침

별지1)

경제성평가자료 작성요령

< 제   목 > - 신청약제 이름 포함되게

보고서 작성 연월일

보고서 작성자:

제출자:(회사명)

연락처: (질문이나 자료 요청사항 발생시 연락처)

※ 미발표 문헌, 분석 프로그램의 제출 등 본 보고서의 검토에 필요한 제반 사항에 대하여 협조할 것을 약속합니다.

목  차

요 약

1. 연구배경

2. 분석방법

3. 결과

4. 비용

5. 분석결과

6. 불확실성 평가

7. 재정영향분석 결과

8. 형평성 함의

9. 결론

참고문헌

부록

요약

(분석과정과 결과를 일목요연하게 파악할 수 있도록 다음 사항을 포함하여  요약한다. 단, 요약분량이 3쪽을 넘어가지 않도록 한다.)

글자크기 12, 줄간격 160, 아래, 위, 좌, 우 여백 20 기준

- 배경설명

∘신청약의 일반사항(상표명, 일반명, 제안가격, 허가받은 용법, 용량 등)

∘주 적응증

∘현재 통용되고 있는 치료법 혹은 표준 치료법에 대한 간략한 설명

∘비교대상으로 선정된 치료법과 선정사유

∘신청약의 적용한계: 현재 치료법을 대체하여 사용될 것인지, 현재 치료법과 함께 사용될 것인지, 현재 치료법에 반응하지 않는 사람들만을 대상으로 사용될 것인지 등.

- 분석방법

∘분석관점, 분석기간

∘분석기법(비용최소화분석, 비용-효과분석, 비용-효용분석, 비용-편익분석)

- 비용

∘주요 비용 항목, 자료원

- 결과(outcome)

∘임상시험 결과(부작용포함): 임상시험의 유형, 임상시험에 참여한 환자 특성(인구학적 특성, 질병 위중도, 치료단계상 위치 등), 비교대상 치료법과의 직접비교 결과인지, 간접비교 결과인지 등 함께 서술

∘모형을 통해 추정된 결과: 분석 기간도 함께 제시

- 분석 결과

∘비용-효과(효용) 분석인 경우: 총비용, 총효과의 크기, 점증적비용효과비

∘비용최소화분석인 경우: 총비용

∘분석관점이나 방법을 달리하여 이차적으로 분석된 결과가 있다면 함께 제시

- 불확실성을 고려한 결과 범위

∘민감도 분석결과나 기타 불확실성을 고려한 결과 범위 제시

∘분석결과에 가장 큰 영향을 미치는 변수는 무엇인지 제시

- 도입후 3~5년간의 재정 영향 분석 결과

- 기타 논의 사항

본문은 경제성평가 과정과 결과를 이해하는데 핵심적인 사항들을 중심으로 간결하게 기술한다. 상세한 계산 내용이나 참고 자료는 부록에 별도 첨부하고, 본문 중에 이 사실을 명시함으로써 필요한 경우 부록을 참조할 수 있게 한다.

본 보고양식은 보고서 작성의 기초 골격만을 제시한 것이므로 보고서 작성과 관련한 구체적 사항은 의약품경제성평가지침을 참조하도록 한다.

1. 연구 배경

1.1 신청약의 일반사항

- 상표명, 일반명, 제안가격, 허가받은 용법‧용량, 적응증, 효능군(해당 ATC 그룹), 작용 메커니즘

- 함께 투여해야 하는 다른 약, 혹은 치료법이 존재하는지 여부

- 대체가능한 약물(치료법) 들

- 다른 나라에서의 급여기준(보험등재 여부, 급여 제한이 존재하는지 등)

1.2 질병 특성

- 유병현황(발생률, 유병률 등)

- 질병부담(질병의 사회적 비용 등)

- 질병의 자연사

- 통상적 치료법(대표적인 치료법이 있는지, 치료방법에 있어 변이가 큰 편인지)

- 표준 치료법(가이드라인 등으로 제시된 것이 있다면 이를 제시)

1.3 신청약의 치료전략

- 대상 환자군에 제한이 있는지(고위험군을 대상으로 한다든지...)

- 질병치료에 일차적으로 사용하는 약물인지, 다른 약 혹은 치료법을 사용한 후 이차적으로 사용하는 약물인지

- 현재 통용되고 있는 치료법을 대체할 것인지, 현재 통용되는 치료법과 함께 사용될 것인지, 혹은 현재 치료법에 반응하지 않은 사람들만을 대상으로 사용될 것인지

- 이하 분석결과가 직접 적용될 수 있는 인구집단 (신청약을 사용하게 될 인구집단, 즉 급여대상 인구집단과 범위에 있어 차이가 있는지 여부도 함께 서술)

1.4. 비교 대안

- 신청약과 대체 가능한 약물(치료법)로 어떤 것들이 있는 지 나열

∘이중 현재 임상에서 가장 널리 사용되는 것은(근거 포함)

∘진료가이드라인 등에서 제시하는 표준 치료법이 있는지, 있다면 무엇인지

∘대체 가능한 약물(치료법)들의 투약비용 비교 표 작성.

- 대체가능한 약(치료법)들 중 비교대안 선정, 선정사유기술

2. 분석 방법

- 비용최소화분석, 비용효과분석, 비용효용분석, 비용편익분석 중 어떤 분석방법을 선택하였는지, 왜 선택하였는지 서술

- 비용최소화분석을 선택한 경우 신청약과 비교 대안의 효과가 동일함을 입증

- 분석관점 명시

- 분석기간 제시

3. 결과 (outcome)

3.1 자료원 선정과정과 결과

- 검색전략

∘검색대상: 데이터베이스, 미발간 자료, 워크샵‧토론회 등에서 발표된 자료, 관련 학술지의 참고문헌에 대한 직접 검색

∘검색기준: 검색용어, 기간, 언어 등 제한 사항

- 문헌선정기준

- 선정결과(자세한 사항은 부록에 제시)

∘검색된 문헌 숫자, 선정된 문헌, 제외된 문헌,

- 선정된 문헌에 대한 질 평가(부록에 제시)

3.2 분석에 사용한 임상자료

- 비교대상치료법과의 직접비교 자료(head-to-head trial)부터 제시

- 임상자료 요약

∘참여센터(한국에서 참가하는지), 저널발표여부, 임상시험스폰서

∘시험설계

∘표본 수

∘참여환자의 특성

∘비교대상

∘시험내용을 상세 기술

∘추적기간

∘질평가(이중맹검여부, intention-to-treat analysis 이용 등-지침부록 참조)

∘결과지표(부작용 포함)

3.3 결과(outcome) 요약

- 임상결과 요약

∘단일 자료를 사용한 경우: 특정임상시험자료를 선택한 이유 설명

∘메타분석을 한 경우: 분석 방법 서술. 이질성에 대한 평가 결과도 제시

- 결과(outcome)의 불확실성 평가

- 실제 진료환경에서도 동일한 효과를 기대할 수 있을 것인지 검토(일반화)

- 다른 연구 결과와의 비교

- 임상지표의 적절성 검토, 중간결과인 경우 결과지표의 임상적, 경제적 함의 기술

3.4 모형을 구축하여 최종효과를 추정한 경우

- 모형의 가정, 구조 등 서술(근거제시)

- 이전확률 등 모형에 포함된 모수 값들을 구체적으로 밝히고, 이를 도출한 자료원도 함께 제시(기존의 연구 자료를 이용하는 경우 대상 인구나 연구 설계 면에서 주어진 상황과 어느 정도 일치하는지 검토하고 그 결과를 제시)

- 모형분석결과 제시

- 모형의 불확실성 검토

3.5 건강관련 삶의 질 평가

- 삶의 질을 도출한 자료원: 기발간문헌, 기개발도구이용 측정, 일반인구집단 대상으로 직접측정

- 삶의 질 평가를 위해 사용한 구체적 방법 서술

3.6 효과에 영향을 미치는 요인

- 기존 연구결과들을 검토하였을 때 연령이나 위중도등 치료약의 상대적 효과에 영향을 미치는 것으로 알려진 요인이 있다면 이를 명시할 것

4. 비용

4.1 분석에 포함된 비용 항목

- 지침에서 제시한 범위보다 집계 범위가 제한되었다면 그 이유를 설명하고, 결과에 미치는 영향 서술

4.2 직접의료비용

- 비용항목별 사용량, 단위비용, 자료원 제시

- 세목별로 구체적으로 제시

4.3 환자 및 가족비용

- 비용항목별 사용량, 단위비용, 자료원 제시

- 세목별로 구체적으로 제시

4.4 기타 사회 다른 부문에서 발생한 비용

- 비용항목별 사용량, 단위비용, 자료원 제시

- 세목별로 구체적으로 제시

4.5 비용 계

- 표로 제시

4.6 생산성손실비용(필요한 경우 제시, 비용 계에는 포함시키지 말 것)

- 측정방법 상술.

- 불확실한 가정이나 분석방법을 달리한 경우 등에 대해 민감도 분석 실시

5. 분석 결과

5.1 총 비용

- 항목별 비용의 총계를 종합 제시

5.2 총 효과

- 총 효과를 요약 제시

5.3 점증적 비용효과비

※ 이차적 분석결과가 있다면 함께 제시(분석관점을 달리했거나, 분석방법을 달리한 경우의 결과)

6. 불확실성 평가

6.1 주요 가정

- 분석에 사용된 가정들 중 주요한 것들을 서술

6.2 민감도 분석

- 주요 가정이나 기타 불확실한 변수들에 대해 해당 변수들이 가질 수 있는 합리적 범위 제시

- 제시된 범위에 걸쳐 일원(one way) 민감도 분석 실시

- 결과에 미치는 영향이 큰 변수 확인 -> 이원(two way) 민감도 분석 실시

6.3 기타 불확실성 평가 결과

7. 재정영향분석 결과

- 신청약을 사용할 것으로 예상되는 환자수

∘신청약의 적응증에 해당하는 총 환자 수.

∘신청약의 예상 점유율

∘예상환자수를 신규 이용자와 다른 치료제를 사용하다 신청약으로 치료약을 대체한 환자로 구분한다면

- 신청약 사용에 따라 증가하는 약제비

∘병용 약물 혹은 병용 치료법으로 인해 추가되는 비용

∘대체가 이루어지는 경우 기존에 사용하던 약물 혹은 치료법으로 인한 비용을 제외

∘기존 치료법을 중단하면서 함께 줄어드는 비용이 있으면 이도 포함

- 허가된 적응증을 벗어나, 혹은 예상 적응증을 벗어나 사용될 가능성.

- 급여기준에 제한을 가한다면, 임상의의 입장에서 어떤 환자가 급여기준에 해당하는 환자이고, 어떤 환자가 그렇지 않은 환자인지 분명한 구분이 가능한지

- 보험재정에 미치는 영향을 가장 합리적인 시나리오(most likely scenario)와 낙관적 시나리오(optimistic scenario), 비관적 시나리오(pessimistic scenario)로 구분하여 결과 제시

8. 형평성 함의

9. 결론

- 결과 요약

- 결과에 가장 큰 영향을 미치는 요소는?

- 연구의 제한점

- 다른 연구 결과와의 비교

- 개인정보보호나 의료법, 생명윤리법상의 규정에 저촉되는 일 없는지. 고려

참고문헌

부록

○ 국내‧외 허가사항, 의약품집 수재내용

○ 포함하거나 제외된 연구목록

○ 포함된 연구에 대한 요약 표

- 참여센터(한국에서 참가하는지), 저널발표여부, 임상시험스폰서

- 출판된 경우: 출판년도, 저널명, 저자, 논문제목

- 시험설계

- 표본 수

- 참여환자의 기저특성

- 비교대상

- 시험내용을 상세 기술(사용량, 치료기간)

- 추적기간

- 중간탈락자 수

- 질 평가 (이중맹검 여부, intention-to-treat analysis 이용 등-지침부록 참조)

- 결과지표(부작용 포함)(점추정치, 95% 신뢰구간 혹은 p-값)

○ 기타 계산식, 자료

○ 설문조사를 한 경우 설문지 첨부

○ 전문가 조사를 한 경우 어떤 식으로 전문가 의견을 도출하였는지 상세 기술

○ 모형을 구축한 경우 decision tree 및 모형에 포함된 상세한 사항으로 본문에 수록하지 못한 자료들이 있다면 부록에 제시

○ 분석 프로그램